Le nuove frontiere della ricerca: l’intelligenza artificiale al servizio della neurologia
Nel cuore dell’Università della California a San Diego, un gruppo di scienziati guidati dal bioingegnere Sheng Zhong ha messo a segno una scoperta potenzialmente rivoluzionaria nella battaglia contro l’Alzheimer, grazie a un sofisticato utilizzo dell’intelligenza artificiale. In un recente studio pubblicato sulla rivista Cell (https://www.cell.com/), gli studiosi hanno impiegato la modellazione tridimensionale dell’IA per decifrare una funzione nascosta dell’enzima PHGDH, il cui gene è da tempo associato alla malattia.
PHGDH: da semplice marcatore genetico a potenziale causa diretta
Fino a oggi, il gene che codifica per PHGDH era riconosciuto come un biomarcatore tipico nei pazienti con forme aggressive di Alzheimer, ma non era chiaro se il suo ruolo fosse attivo o passivo. L’uso dell’intelligenza artificiale ha permesso ai ricercatori di costruire un modello estremamente accurato della struttura molecolare dell’enzima, rivelando una funzione precedentemente ignota: la capacità di accendere o spegnere geni all’interno degli astrociti, le cellule gliali essenziali per il corretto funzionamento cerebrale.
Astrociti e neuroinfiammazione: il legame con il deterioramento cognitivo
Le interazioni del PHGDH con due geni specifici all’interno degli astrociti interferirebbero con i meccanismi cerebrali di regolazione dell’infiammazione e di eliminazione dei rifiuti cellulari, entrambi processi chiave nel mantenimento della salute neuronale. Secondo i ricercatori, questa disfunzione molecolare potrebbe rappresentare uno degli eventi scatenanti della malattia di Alzheimer, suggerendo che PHGDH non sia solo un sintomo, ma una causa attiva.
NCT-503: la molecola sperimentale che blocca selettivamente PHGDH
La seconda fase della ricerca ha condotto all’identificazione di NCT-503, una piccola molecola in grado di interagire selettivamente con PHGDH. Attraverso ulteriori simulazioni al computer, l’IA ha mostrato che NCT-503 si lega a una particolare “tasca molecolare” dell’enzima, inibendo la sua attività genetica dannosa ma preservando la sua funzione enzimatica fisiologica, fondamentale per il metabolismo cellulare.
Risultati promettenti nei modelli animali: miglioramenti nella memoria e nell’ansia
Nei modelli murini della malattia, i ricercatori hanno testato un trattamento basato su NCT-503, osservando miglioramenti significativi nei comportamenti legati alla memoria e alla risposta all’ansia. Uno degli aspetti più promettenti è che la molecola supera la barriera emato-encefalica, un requisito fondamentale per qualsiasi farmaco neurologico efficace, e può essere somministrata per via orale.
Verso nuove classi di terapie molecolari
Sebbene siano necessari ulteriori studi clinici per validare la sicurezza e l’efficacia sull’essere umano, questa ricerca rappresenta un passo determinante verso la progettazione di nuove classi di terapie mirate. Zhong sottolinea come la scoperta apra la strada a molecole simili, potenzialmente capaci di regolare l’attività genica cerebrale senza compromettere il metabolismo.
Una nuova visione dell’Alzheimer grazie alla tecnologia
L’intervento dell’intelligenza artificiale ha rivoluzionato l’approccio allo studio dell’Alzheimer, offrendo strumenti di precisione per decifrare le interazioni molecolari all’origine della malattia. In un campo dove le opzioni terapeutiche sono ancora limitate e spesso inefficaci, ogni progresso come questo rappresenta una svolta scientifica e umana, portando speranza a milioni di persone in tutto il mondo.
