Un anticorpo blocca la proteina che inibisce la rigenerazione oculare
Un team di scienziati sudcoreani ha sviluppato un nuovo trattamento sperimentale che potrebbe rivoluzionare le cure per le malattie degenerative della retina. La scoperta, pubblicata su Nature Communications, dimostra che è possibile attivare la rigenerazione delle cellule nervose retiniche nei mammiferi, partendo da una manipolazione genetica già testata con successo nei modelli murini.
Il protagonista della terapia è un farmaco a base di anticorpi progettato per bloccare una specifica proteina, la prospero homeobox 1 (Prox1). Questa molecola, normalmente coinvolta nella regolazione dello sviluppo cellulare, si è rivelata un ostacolo chiave alla rigenerazione neuronale nella retina dei mammiferi.
Il ruolo delle cellule di Müller glia nella rigenerazione oculare
Al centro del processo rigenerativo si trovano le cellule di Müller glia (MG), cellule di supporto che, nei pesci zebra, riescono a trasformarsi in nuove cellule nervose retiniche dopo un danno. Nei mammiferi, tuttavia, questo meccanismo è bloccato da Prox1, che viene trasferita alle MG dai neuroni retinici circostanti attraverso un meccanismo di comunicazione cellulare intercellulare.
Il nuovo trattamento ha interrotto questo trasferimento di Prox1, ripristinando la capacità delle MG di riprogrammarsi e generare cellule progenitrici della retina. Gli esperimenti sui topi hanno mostrato che gli effetti rigenerativi durano per almeno sei mesi, segnando un potenziale traguardo senza precedenti per i mammiferi.
Una nuova frontiera per le malattie retiniche incurabili
Secondo i ricercatori del Korea Advanced Institute of Science and Technology (KAIST), guidati dalla biologa Eun Jung Lee, questa scoperta apre la strada a trattamenti innovativi per patologie come la retinite pigmentosa e il glaucoma, due tra le principali cause di cecità irreversibile nel mondo. Con una popolazione globale in rapido invecchiamento, il carico sanitario legato alla perdita della vista è destinato ad aumentare drasticamente.
Attualmente, le opzioni terapeutiche per queste condizioni sono estremamente limitate. Questo approccio sperimentale potrebbe rappresentare un cambio di paradigma, puntando a riattivare meccanismi di auto-guarigione dormienti nell’occhio umano.
Verso i test sull’uomo entro il 2028
Anche se i risultati sono per ora limitati a studi preclinici su animali, gli scienziati sono fiduciosi che il trattamento possa essere adattato agli occhi umani. I trial clinici sono previsti entro il 2028, dopo ulteriori ricerche di sicurezza ed efficacia.
Parallelamente, sono in corso altre ricerche orientate alla riparazione dei danni oculari tramite stimolazioni laser, cellule staminali o modificazioni genetiche. Questo nuovo studio, però, è il primo a mostrare una rigenerazione neurale retinica duratura nei mammiferi, un traguardo che fino a oggi sembrava impossibile.
