Colesterolo: una sola iniezione CRISPR potrebbe cambiare tutto
Una rivoluzionaria terapia genetica sviluppata da Verve Therapeutics, società biotecnologica con sede a Boston, sta riscrivendo il futuro della prevenzione cardiovascolare. Il trattamento, testato in uno studio clinico denominato Heart-2, utilizza la tecnologia CRISPR per modificare permanentemente il gene PCSK9, responsabile di regolare i livelli di colesterolo nel sangue.
Uno studio su pazienti ad alto rischio ereditario
Lo studio, ancora in fase iniziale, ha coinvolto 14 pazienti con ipercolesterolemia familiare o con malattie cardiovascolari precoci. Dopo una sola somministrazione della terapia genica, i partecipanti hanno mostrato una riduzione significativa e duratura del colesterolo LDL, noto anche come colesterolo “cattivo”. Le osservazioni cliniche finora non hanno rilevato effetti collaterali gravi.
Come funziona la modifica genetica con CRISPR
Il trattamento agisce inibendo il gene PCSK9 nel fegato, che produce una proteina coinvolta nell’aumento dei livelli di colesterolo LDL. Con una modifica genetica mirata, il gene viene “spento”, portando a una diminuzione stabile e prolungata del colesterolo nel sangue. Questa strategia è stata finora validata solo in modelli animali e in laboratorio, ma i risultati sull’uomo aprono scenari senza precedenti.
Potenziale per una prevenzione a lungo termine delle malattie cardiache
La possibilità che una sola iniezione possa proteggere per tutta la vita da infarti e ictus sta attirando l’attenzione di tutta la comunità scientifica internazionale. L’interesse è particolarmente alto per i pazienti geneticamente predisposti, per i quali le terapie convenzionali a base di statine risultano insufficienti o inadeguate.
Secondo quanto riportato da Nature, il trattamento si è mostrato efficace e sicuro nella fase 1b, aprendo la strada a trial clinici su scala più ampia per testarne l’efficacia su popolazioni più eterogenee.
Una nuova era nella medicina cardiovascolare?
Gli esperti vedono in questo approccio una svolta epocale nella lotta alle patologie cardiovascolari, prima causa di morte nel mondo. Se i futuri test clinici confermeranno questi risultati preliminari, l’ingegneria genetica potrebbe trasformarsi in una cura preventiva definitiva per milioni di persone.
Fonti: Nature, Verve Therapeutics, The New England Journal of Medicine
