Nuova speranza per il trattamento del diabete di tipo 1
Il diabete di tipo 1 è una condizione cronica che colpisce milioni di persone in tutto il mondo. Caratterizzato dall’attacco del sistema immunitario alle cellule beta produttrici di insulina nel pancreas, questa malattia richiede un trattamento a vita con iniezioni di insulina per mantenere i livelli di glucosio nel sangue sotto controllo. Tuttavia, una recente ricerca condotta dall’Università dell’Indiana e dalla Medicina dell’Università di Chicago potrebbe cambiare radicalmente il panorama terapeutico per chi soffre di questa patologia.
Il potenziale di DFMO
Il farmaco α-difluorometilornitina (DFMO) si è dimostrato promettente nel ridurre la dipendenza dall’insulina e ora è oggetto di una sperimentazione clinica più ampia per valutare il suo impatto sulla preservazione delle cellule beta e sulla modifica della malattia. Questi risultati rappresentano il culmine di oltre un decennio di studi e potrebbero aprire la strada a terapie innovative per il diabete di tipo 1.
Un viaggio di ricerca lungo un decennio
La ricerca su DFMO ha avuto inizio nel 2010, quando il dottor Raghu Mirmira e il suo team dell’Università dell’Indiana hanno scoperto che l’inibizione del percorso metabolico interessato da DFMO potrebbe proteggere le cellule beta da fattori ambientali. Questi risultati sono stati successivamente validati in modelli murini. Tra il 2015 e il 2019, la dottoressa Linda DiMeglio ha diretto una sperimentazione clinica che ha confermato la sicurezza di DFMO in persone di recente diagnosi di diabete di tipo 1 e ha suggerito che potrebbe anche stabilizzare i livelli di insulina proteggendo le cellule beta.
Vantaggi normativi e nuove formulazioni di DFMO
DFMO è stato approvato dalla FDA nel 1990 come iniezione ad alte dosi per il trattamento della malattia del sonno africana e nel 2020 ha ricevuto la designazione di terapia innovativa per la terapia di mantenimento del neuroblastoma dopo la remissione. Questa precedente approvazione normativa potrebbe accelerare la sua adozione come trattamento per il diabete di tipo 1, potenzialmente abbreviando il processo di approvazione da decenni a solo pochi anni.
Una nuova formulazione più comoda
L’utilizzo di una nuova formulazione di DFMO sotto forma di pillola permetterebbe ai pazienti di assumerlo per via orale invece di dover sottoporsi a regolari iniezioni. Inoltre, il farmaco presenta un profilo di effetti collaterali molto favorevole. “È entusiasmante dire che abbiamo un farmaco che funziona diversamente da ogni altro trattamento che abbiamo per questa malattia”, ha affermato il dottor Mirmira, ora professore di medicina e endocrinologo presso la Medicina dell’Università di Chicago.
Studi clinici in corso e futuri
I ricercatori hanno già avviato i passi successivi nell’indagine sul potenziale di DFMO. La dottoressa Emily K. Sims, autrice principale dello studio, ha recentemente lanciato uno studio clinico multicentrico più ampio per definire in modo robusto l’impatto del trattamento con DFMO sulla preservazione della funzione delle cellule beta nel diabete di tipo 1. La nuova sperimentazione è finanziata dalla JDRF e supportata da Panbela Therapeutics.
La dottoressa Sims, che è anche scienziata presso il Herman B Wells Center for Pediatric Research e il Center for Diabetes and Metabolic Diseases dell’Università dell’Indiana, è fiduciosa che DFMO, possibilmente come parte di una terapia combinata, possa aiutare non solo le persone di recente diagnosi di diabete di tipo 1, ma potrebbe anche essere testato in coloro che sono a rischio di sviluppare la condizione.
“Man mano che ci addentriamo in questo nuovo studio clinico multicentrico per ulteriori indagini sull’efficacia di DFMO, siamo guidati dai risultati promettenti che abbiamo visto finora per modificare il processo di malattia sottostante nel diabete di tipo 1”, ha detto la dottoressa Sims. “Invitiamo più partecipanti a unirsi a noi in questa ricerca pionieristica. Con il loro aiuto, la conoscenza che acquisiamo oggi ha il potenziale per plasmare un futuro più luminoso per coloro che sono colpiti dal diabete di tipo 1.”
