La pandemia da Covid 19 ha messo in evidenza l’importanza dell’utilizzo del mRNA nella farmacologia. E in futuro, farmaci a base dell’acido ribonucleico sintetico potranno avere applicazione non solo nei vaccini anti-Covid ma anche contro altre patologie virali e malattie autoimmuni, oltre che contro alcuni tipi di tumore.
Da poco oggetto di studi, l’mRNA prospetta l’ipotesi di un’importante accelerazione delle ricerche del nostro Paese sulle patologie metaboliche ereditarie, provocate da un patrimonio genetico “difettoso” che compromette il ruolo delle proteine nei meccanismi metabolici, causando gravi mancanze di proteine vitali o il sovraccarico di tossine.
Le malattie che interessano il sistema metabolico possono, purtroppo, avere esiti fatali o gravemente invalidanti, per questo alcuni scienziati ipotizzano l’utilizzo dell’RNA messaggero insieme ad uno schema sintetico di mRNA: questi ultimi copierebbero le informazioni genetiche replicandole all’interno delle cellule producendo la proteina esatta e ovviando al difetto genetico ereditario.
Il Professore Alberto Burlina, del Reparto Malattie Metaboliche nell’Ospedale universitario di Padova, lavora sull’acidemia metilmalonica, difetto genetico che interessa la produzione di aminoacidi e la sovrapproduzione di acido metilmalonico a danno del sistema nervoso e dei reni. In collaborazione con l’americana Moderna, Burlina vuole utilizzare il messaggero mRNA per aiutare le cellule a distruggere l’enzima errato che causa l’acidemia metilmalonica.
L’acidemia metilmalonica colpisce un neonato su 100 mila e di solito richiede un trapianto di fegato, intervento che potrà essere evitato in futuro grazie alla terapia a base di mRNA. Il gruppo di ricerca di Padova, guidato dal Professore Burlina, sta studiando una soluzione per far sì che l’RNA sintetico oltrepassi la barriera ematoencefalica, raggiungendo anche i tessuti del cervello, per evitare accumuli di acido pericolosi per il sistema nervoso centrale.
Bisognerà studiare anche l’eventuale risposta immunitaria alla presenza di nanoparticelle di lipidi presenti nell’mRNA e la possibilità di applicare l’RNA sintetico anche per la cura di malattie metaboliche ereditarie come l’accumulo di glicogeno nei reni e nel fegato ed altre patologie gravi e invalidanti.
Un team di ricercatori di Roma, facenti capo all’Istituto di medicina Genomica, sta attualmente lavorando su una terapia basata sull’mRNA per curare la sindrome del X fragile, che causa disabilità e disturbi cognitivi. La Professoressa Elisabetta Tabolacci ha utilizzato l’mRNA per sostituire il gene difettoso e coadiuvare la produzione della proteina mancante, con risultati positivi.
Le terapie a base di mRNA sono, tuttavia, ancora in fase di sperimentazione e di test su topi e altri animali.
A detta degli esperti, l’utilizzo dell’mRNA possiede uno straordinario potenziale per stravolgere in positivo l’evoluzione clinica di tante patologie ereditarie.
